La ANMAT aprobó nueva medicación denominada midostaurina. Es la primera novedad terapéutica para esta enfermedad en los últimos 40 años. Demostró reducir el riesgo de muerte y una mejoría significativa en la sobrevida global.
La Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó en Argentina una nueva droga para el tratamiento de adultos con leucemia mieloide aguda (LMA) de reciente diagnóstico y que expresen la mutación FLT3, en combinación con quimioterapia.
Se trata de la primera terapia dirigida para una alteración que se detecta en aproximadamente el 30 por ciento de los pacientes con esta leucemia, la más frecuente en adultos y para la cual no hubo ningún avance terapéutico en los últimos 40 años.
La nueva medicación denominada midostaurina ya está disponible en Argentina. Demostró, en combinación con quimioterapia, una mejoría significativa en la sobrevida global, prácticamente triplicándola (una mediana de 74,7 meses vs 25,6) con una reducción del riesgo de muerte del 23%.
La Dra. Isolda Fernández, Jefa del Servicio de Hematología de Fundaleu, reconoció que aunque no es un tratamiento curativo es muy significativa la diferencia de sobrevida global que se obtuvo en los estudios clínicos.
«Además, no empeoró la tolerancia a la quimioterapia y redujo el riesgo de muerte, por lo que podría contribuir enormemente como puente al trasplante, que es la alternativa curativa que tienen los pacientes que no logran curarse con quimioterapia”, agregó la especialista.
“Confiamos en que a futuro llegarán más opciones y aprenderemos cómo manejarlas y combinarlas para que sigan prolongando la vida de más pacientes”, manifestó la Dra. Irene Rey, Jefa de la División Hematología del Hospital Ramos Mejía.
La droga, desarrollada por el laboratorio Novartis, se administra en forma oral y actúa inhibiendo múltiples receptores de las células, que son proteínas, incluyendo la quinasa denominada FLT3, que juega un rol en la proliferación y aumento de determinadas células de la sangre.
Esto permite regular una serie de procesos celulares esenciales, inhibiendo la capacidad de las células malignas de seguir creciendo indiscriminadamente e impidiendo la muerte celular programada.
La midostaurina cuenta con la aprobación por parte de las autoridades sanitarias de los Estados Unidos y de la Comunidad Europea, que regula sus 28 estados miembros, además de Islandia, Liechtenstein y Noruega.
Acerca de la leucemia mieloide aguda
La leucemia mieloide aguda es una enfermedad oncohematológica de la sangre que se desarrolla primero en la médula ósea, donde las células malignas se acumulan imposibilitando el desarrollo de células sanas. Puede diseminarse rápidamente por el torrente sanguíneo y causar infecciones, anemia y sangrado.
Mieloide procede del tipo de célula sanguínea en el que esta enfermedad se origina. Aguda refiere a los blastos, que son células sanguíneas inmaduras que proliferan rápidamente; la enfermedad puede causar la muerte en pocos meses si no es tratada a tiempo. Rara vez se presenta en menores de 45 años y, estadísticamente, la mediana de edad de diagnóstico es a los 68 años.
En los Estados Unidos, se diagnostican 20 mil nuevos casos por año. En Argentina habría anualmente alrededor de 2.000 casos de leucemia mieloide aguda, lo que en promedio representa cinco diagnósticos por día.
La importancia del testeo genético
En los últimos años, los investigadores han avanzado en el entendimiento de esta enfermedad, fundamentalmente acerca de qué alteraciones genéticas de las células que la componen se presentan con mayor frecuencia, y este conocimiento va en aumento.
Las guías internacionales de tratamiento de la leucemia mieloide aguda recomiendan obtener el análisis del perfil genético del paciente para identificar qué mutación presenta, lo que aporta información valiosa sobre el diagnóstico, el tratamiento y el pronóstico del cuadro.
“Poder analizar el perfil genético de las células de la leucemia que padece el paciente es muy útil y más ahora que empezamos a tener medicaciones específicas para las diversas mutaciones. Ésta es la primera de algunas que irán llegando en el futuro”, indicó la Dra. Fernández.
El estudio genético es necesario como parte de un abordaje integral que permite tomar las mejores decisiones terapéuticas, considerando también la historia clínica, el examen físico, los resultados de estudios sanguíneos y de médula ósea.
«La gran dificultad es que nuestro país presenta diferencias territoriales profundas respecto del acceso a la salud. Tenemos por delante un desafío enorme para lograr que cada paciente con diagnóstico de LMA pueda tener acceso a tiempo al testeo de las mutaciones. La ventana de oportunidad es acotada, porque el tratamiento debe iniciarse cuanto antes”, dimensionó la especialista.
El Dr. Nicolás Cazap, médico hematólogo del CEMIC, subrayó que es importante y necesario lograr que se pueda realizar en tiempo y forma en todo el país el estudio genético específico que indica si la droga va a ser útil para el paciente, para aprovechar al máximo la efectividad de este nuevo medicamento.
“Esperamos que los avances en este tema continúen, que los estudios y medicamentos necesarios se incluyan en los sistemas de salud y que nuevas investigaciones permitan el desarrollo de más y mejores drogas para que un mayor número de pacientes se cure”, sugirió el Dr. Nicolás Cazap, quien también integra la Clínica Olivos/Swiss Medical Group.
